

듀시엔형 근이영양증(희귀난치성질환) 타깃 세포유전자치료제


유전자 교정 플랫폼 기술기반 희귀난치질환 치료제

유전자 재조합 collagenase 기반 듀피트렌 구축 치료제

재조합 아데노 부속 바이러스를 이용한 퇴행성 뇌질환 및 암 유전자 치료제

RNA Platform 기술을 기반 유전자치료제 개발 및 항암 바이오 신약

보체 조절계의 이상으로 적혈구가 파괴되는 자가면역질환의 치료제

산필리포증후군 A형 치료제

비알콜성 지방간염(NASH) 치료제

희귀질환 리소좀축적질환(LSD) 치료제 개발


































































































