AAV-CRISPR를 이용한 PMP22 발현 정상화 기전의 샤르코-마리-투스 1A 질환 치료제에 대한 비임상 개발

Pre-clinical development of AAV-CRISPR-based PMP22 normalization gene therapy for Charcot-Marie-Tooth 1A

희귀난치성 질환인 샤르코-마리-투스 1A병에 대한 유전체교정기반 유전자치료제 TGT-001의 임상 단계로 집입할 수 있는 비임상 연구 완료를 위해 1) 동물모델에서 TGT-001의 유효성 평가, 2) GLP독성평가 및 임상을 위한 AAV기반 TGT-001 치료제 생산을 위한 CMC 개발을 통하여 환자에 적용할 수 있는 유전자가위 치료제를 개발함