초소형 Cas12f1 기반 All-in-one 단일 AAV 벡터를 이용한 고효율 HDR 유전자 교정 플랫폼 개발

Development of an All-in-one Single AAV Vector Platform for Efficient HDR-based Gene Correction using Ultra-compact Cas12f1

본 연구는 AAV 패키징 용량의 물리적 한계를 근본적으로 극복하는 Cas12f1 기반 All-in-one 단일 벡터 유전자 교정 플랫폼 개발을 최종 목표로 함. 현재 가장 널리 사용되는 SpCas9은 크기가 크고 HDR 템플릿과의 동시 탑재가 사실상 불가능하여, 이중 벡터 전략에 의존해 왔으나 이는 공동 형질 도입 효율 저하 및 비효율적 단백질 재조합이라는...