뇌 질환표적 ASO에 대한 뇌 전달 증진 플랫폼기술의 구축을 통한 first-in-class의 루게릭병 치료제 개발

Development of a first-in-class Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) therapeutic agent through the establishment of an enhanced brain delivery platform technology for brain disease-targeting ASOs.

신규 뇌질환 표적 CHI3L1 ASO(Anti-Sense Oligonucleotide)에 대한 뇌 전달 증진 플랫폼기술(C-Duplex) 개발을 통한 first-in-class 후보물질의 비임상 연구 완료 및 뇌 전달 증진 플랫폼기술의 best-in-class ASO 대비 뇌 전달 성능 개선 검증